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納米粒子真人娛樂城cles在囓齒類動物眼部疾病的基因治療中的成功應用

在大鼠和小鼠的實驗中,兩位約翰·霍普金斯大學的科學家(一名工程師和一名眼科醫生)報告說,成功利用納米顆粒進行了治療眼盲的基因療法。獨特設計的大型模具娛樂城註冊送體驗金lecule使研究人員能夠壓縮大束治療性DNA,然後將其輸送到眼睛的細胞中。

該研究描述於 科學進步,提供了納米顆粒基因療法治療濕性老年性黃斑變大樂透開獎號碼性的潛在價值的證據,這種黃斑變性是一種以血管異常生長為特徵的眼部疾病,損害了眼後的光敏組織,這種情況更為罕見,遺傳了視網膜的致盲疾病娛樂城一種。pp一種。

許多基因治療方法都依賴於病毒載體,該載體利用病毒的天然能力將遺傳物質帶入細胞。但是,病毒會產生免疫反應,從而阻止重複給藥,最常用於眼部基因治療的病毒不能攜帶大基因。

約翰·霍普金斯大學醫學院眼科教授彼得·坎波基亞羅說:“某些最普遍的遺傳性視網膜變性是由於大基因的突變而導致的,這些突變根本無法適應最常用的病毒載體。” Johns Hopkins Medicine Wilmer眼科研究所的成員。

為了克服這些限制,C一種。mpochi一種。ro和Jord一種。n Green博士開發了一種新方法,其中涉及一種可生物降解的聚合物,該聚合物圍繞並壓緊長段DNA,產生可以進入細胞的納米顆粒。這項技術使研究人員能夠將眼細胞轉化為用於治療性蛋白質的微型工廠。

為了首先測試納米粒子是否可以到達其靶細胞,研究人員在納米粒子上加載了一種熒光蛋白基因,該基因可使細胞像熒光棒一樣發光。

這種發光的分子使研究人員能夠確定納米粒子可實現的基因表達的位置,數量和持續時間。

他們發現,即使經過8個月的治療,老鼠眼睛中的大多數感光細胞也會發光,這表明納米粒子有效地將熒光基因沉積到了細胞中。

接下來,研究人員建立了一個類似的實驗,這次使用納米顆粒將生物學相關基因穿梭到 娛樂城評價眼。他們在納米顆粒上加載了血管內皮生長因子(VEGF)基因,該基因負責濕性黃斑變性患者異常血管的生長。

研究人員向30隻大鼠的眼睛注射了帶有VEGF基因的納米顆粒,並確定了注射後1、2和5個月對視網膜的影響。注射後一個月,測試的每隻大鼠在視網膜下和視網膜內均出現了異常血管,如濕性黃斑變性患者所見。注射後兩個月和五個月,異常血管更加廣泛,並且與慢性未治療的濕性黃斑變性類似,視網膜下也有相關的瘢痕形成。

C一種。mpochi一種。ro說:“這些結果表明,納米粒子傳遞的基因在細胞內保持活性數月。”

最後,為了測試納米粒子為疾病提供治療基因的能力,研究人員使用了經過基因工程改造的小鼠,以發展出一種類似於人類的濕性黃斑變性。研究人員在納米粒子上加載了一種基因,該基因產生一種能夠中和VEGF的蛋白質。

目前,醫生向患有黃斑變性的人的眼中註入阻止VEGF蛋白的蛋白,這種治療有助於控制異常,滲漏的血管的過度生長。但是這個程序必須經常重複並且很麻煩註冊送點數 適用於患者及其看護者。

注射含有抗VEGF蛋白基因的納米顆粒三週後,與對照小鼠相比,小鼠的異常血管減少了60%。 35天后觀察到相同的效果。

“這些結果極有希望,”生物教授喬丹·格林(Jord一種。n Green)博士說。博弈娛樂城線上麻將賭博約翰霍普金斯大學醫學院的醫學工程專業。 “我們有能力通過非病毒療法到達受退行性眼病影響最嚴重的細胞,這種非病毒療法可以使眼睛產生自己的持續療法。”

在美國,每四到六週,就有約160萬人患有黃斑539連碰算法變性。基因治療療法可以為眼睛的組織提供一種方法,只需進行少量的初始治療就可以防止視力進一步惡化。可以通過引入遺傳功能已失效的基因的功能版本,以類似方式治療導致失明的遺傳疾病。

參考

沉等。 (2020)。脈絡膜上基因轉移與非病毒納米粒子。 科學進步DOI:https://doi.org/10.1126/sci一種。dv.一種。b一種。1606

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