來自廣泛的細胞和動物研究的新的臨床前發現表明，已經用於罕見腎臟疾病的藥物可能會使患有線粒體疾病的患者受益-線粒體疾病是一種嚴重的能量缺乏症，目前尚無有效的治療方法。需要進一步的臨床研究，以探索該藥酒石酸半胱胺是否會有意義地使患者受益。
CHOP線粒體醫學前沿計劃執行主任，費城兒童醫院（CHOP）的醫學博士Marni J. Falk博士說：“基於兩種不同動物模型中神經保護作用的證據，我們發現了線粒體疾病的治療潛力。” “但是，我們還表明，該藥物的治療窗口狹窄-即使劑量的少量增加對各種實驗動物和人類細胞也有毒性。這意味著，如果酒石酸半胱氨酸最終成為一種藥物，則需要非常小心地控製劑量。線粒體疾病患者的精準藥物治療選擇。”
該研究小組於2019年1月22日在人類分子遺傳學上發表了其發現。
線粒體是人和動物細胞中的微小結構，通過一系列稱為呼吸鏈（RC）的化學反應而產生能量。米特台灣娛樂城線粒體含有自己的DNA，不同於細胞核內部更熟悉的DNA。由於現在人們已經認識到核和線粒體DNA基因組中超過350個不同基因的致病變異會導致線粒體疾病，因此這些疾病非常複雜，通常每位患者引起16種或更多種症狀，並影響多個器官和系統。
線粒體疾病的大部分損害源於氧化應激，其中反應性分子破壞了線粒體RC內部產生能量的成分。抗氧化劑化合物通過防禦這些自由基而發揮作用，可以為線粒體功能障礙提供一些保護。
Falk及其同事一直在系統地評估各種候選藥物，以尋找線粒體RC疾病的可能治療方法。他們最近發現，例如，一種抗氧化劑NAC（N-乙酰半胱氨酸的縮寫）在動物研究中顯示出令人鼓舞的臨床前結果。由於目前已被FDA批准用於治療一種罕見的腎臟疾病，稱為腎病性胱氨酸病的酒石酸半胱胺酒石酸，其作用途徑類似於NAC，因此Falk的團隊進行了目前的臨床前研究。娛樂城的相關搜尋
福爾克說：“我們檢驗了酒石酸半胱胺酒石酸會增加穀胱甘肽合成的假說，穀胱甘肽是人和動物天然產生的一種有效的抗氧化酶，可以清除自由基。” “令人驚訝的是，我們了解到，酒石酸半胱胺實際上並沒有增加我們實驗中的總穀胱甘肽水平。但是，我們發現它具有有益的健康作用，似乎是由與我們預期不同的機制引起妞妞機率的。”
研究人員在三種線粒體疾病模型中發現了一系列有趣的好處：人類患者細胞（成纖維細胞），細線蟲（秀麗隱桿線蟲）和細線魚（斑馬魚）。半胱氨酸酒石酸氫鹽可適度改善蠕蟲的線粒體代謝和繁殖能力，並減少氧化應激。在威力彩開獎時間是幾點斑馬魚中，該藥具有更大的益處，可預防線粒體RC功能障礙導致的腦死亡和神經肌肉缺陷。
在來自線粒體疾病患者的人成纖維細胞中，這種藥物增加了細胞的彈性和在遭受化學應激時的存活能力。 “總體而言，我們在線粒體RC疾病的細胞和動物模型中觀察到的治療效果表明，酒石酸半胱胺可能具有改善人類患者總體健康和抗逆力的潛力，” Falk說。 “以適當的劑量確定正確的抗氧化劑治療方法可能具有神經保護作用，可以預防在感染或其他危險因素引起的線粒體六合彩規則疾病患者中經常發生的代謝性中風。”
福克（Falk）警告，患者和家庭不應針對線粒體疾病自行開抗氧化劑，因為安全有效的劑量以及針對不同人群的正確用法娛樂城比較線粒體疾病的患者預後尚待確定。在這項當前的研究中，在細胞和動物中觀察到的所有潛在益處均在低濃度下發生，在高劑量下具有明顯的毒性。
“現在，越來越多的臨床前證據支持抗氧化劑療法在客觀上有益於RC疾病的整體健康的潛力，需要更好的臨床測試來評估氧化劑水平和抗氧化劑酶活性以及線粒體f娛樂城體驗金500患者的功能和臨床結局娛樂城評價 接受抗氧化劑治療的人。”
她補充說，CHOP線粒體醫學前沿計劃正在開發幾種此類新的臨床診斷測試和結果測量評估來促進這一過程。最終，她總結道：“更好地了解每位線粒體疾病患者的氧化應激和防禦水平，以及精心設計的臨床試驗以確定候選療法對健康的益處或風險，將使精確的線粒體藥物方法能夠選擇最佳的抗氧化劑和劑量以改善每個患者的健康適應能力和結果。”
本文已從費城兒童醫院（CHOP）提供的材料中重新發布。注意：材料的長度和內容可能已被編輯。有關更多信息，請聯繫引用的來源。
參考：Sujay Guha， 等。 臨床前評估酒石酸半胱胺作為線粒體呼吸鏈疾病的治療劑。 人類分子遺傳學。 （2019）DOI：https：//doi.org/10.1093/hmg/ddz023
