美國國立眼科研究所（NEI）的研究人員使用一種新穎的針對患者的干細胞療法，娛樂城推薦ptt消除了地理萎縮動物模型中的失明，這是年齡相關性黃斑變性（AMD）的高級“乾燥”形式，這是65歲及65歲以上人群視力喪失的主要原因。
由動物研究建立的實驗方案，於1月16日發佈在 科學轉化醫學 （STM），為目前尚無治療方法的地理萎縮患者進行人類首次臨床試驗測試。
“如果臨床試驗取得進展，這將是第一個測試源自誘導性多能幹細胞（iPSC）的基於乾細胞的療法來治療疾病的方法，” Stad。tman研究人員和研究人員Kapil Bharti博士說。 NEI眼與乾細胞轉化研究部門主管。 Bharti是STM發表的動物模型研究的首席研究員。 NEI是國立衛生研究院的一部分。
該療法涉及採集患者的血細胞，然後在實驗室中將其轉化為iPS細胞，該iPS細胞可以變成體內的任何類型的細胞。 iPS細胞被編程為成為視網膜色素上皮細胞，這種細胞在黃斑變性的地理萎縮階段早期死亡。 RPE細胞會培養感光細胞，即視網膜中的感光細胞。在地理萎縮中，一旦RPE細胞死亡，感光細胞最終也會死亡，從而導致失明。該療法是通過用iPSC衍生的RPE替代垂死的RPE來維持剩餘感光細胞健康的嘗試。
在移植之前，源自iPSC的RPE會以微小的片狀生長（一個細胞厚），並在眼內復制它們的自然結構。 iPSC衍生的RPE的單層細胞在可生物降解的支架上生長，該支架旨在促進視網膜內細胞的整合。專門設計了一種手術工具，用於在RPE和感光體之間插入細胞補丁。
Bharti在STM論文中描述了在大鼠和豬模型中測試該方法。將人類iPSC衍生的RPE貼片植入動物視網膜十週後，影像學研究證實，實捕魚達人儲值驗室製造的細胞已整合到動物視網膜內。
調查人員報告了911娛樂城植入的細胞功能正常。免疫染色證實，iPSC衍生的RPE表達了RPE65基因，表明實驗室財神娛樂製造的細胞已達到維持感光細胞健康所必需的成熟關鍵階段。 RPE65對於感光器中視覺色素的再生是必需的，並且是視覺的重要組成部分。
進一步的測試表明，移植的RPE細胞通過吞噬作用正在修剪感光細胞，這是另一種RPE功能，有助於保持感光細胞的健康。此外，從 博客娛樂城RPE貼片救出的感光細胞正常。而用對照空支架處理的感光器死亡信用卡娛樂城d。
動物研究為進行治療的首次人類臨床試驗提供了信息。該工作流程的關鍵是良好生產規範（GMP）協議，該協議旨在確保iPSC衍生的RPE是註冊送彩金 安全有效的臨床級產品。 GMP方案對於使治療具有可重複性也至關重要，這是擴大生產規模和獲得食品藥品監督管理局批准的要求。
“遵守協議有助於確保移植的細胞可靠地運行，並將意外後果最小化，” Bharti說。
研究人員將獲取患者自己的血細胞，並在實驗室中將其轉換為能夠變成體內任何類型細胞的iPS細胞。然後，將iPS細胞編程為視網膜色素上皮細胞，這種細胞以AMD的地理萎縮形式早期死亡。信用：NEI
任何干細胞療法的一個關鍵問題是其致癌潛力：細胞不受控制地大樂透快速對獎繁殖並形成腫瘤的能力。研究人員對iPSC衍生的RPE細胞進行了遺傳分析，未發現與腫瘤生長相關的遺傳突變。
Bharti說：“該協議還通過開發具有個體自體（自身）血細胞的iPSC-RPE來最大程度地減少排斥的機會。”
目前正在進行一項基於iPSC的地理安全性療法安全性測試的I期臨床試驗計劃，該計劃將在美國食品藥品監督管理局批准後啟動。
本文已從美國國家眼科研究所提供的材料中重新發布。注意：材料的長度和內容可能已被編輯。有關更多信息，請聯繫引用的來源。
參考：
Sharma，R.，Khristov，V.，Rising，A.，Jha，B.S.，Bharti，K.（2019）。臨床級幹細胞衍生的視網膜色素上皮斑塊可拯救囓齒動物和豬的視網膜變性。 科學轉化醫學DOI：10.1126 / scitranslmed。.aat5580
