由唐納德·科恩（Donald Kohn）博士領導的CLA研究人員創造了一種修飾血液幹細胞的方法，以逆轉導致威脅生命的自身免疫綜合症的基因突變，即IPEX。該基因療法已經在小鼠中進行了測試，類似於Kohn用來治療患有另一種免疫疾病，嚴重的綜合免疫缺陷或SCID（也稱為泡沫嬰兒疾病）的患者的技術。
這項研究在《細胞幹細胞》雜誌上發表的一項研究中有所描述。
IPEX是由一種突變引起的，該突變阻止稱為FoxP3的基因產生血細胞所需的蛋白質。財神娛樂城它會產生稱為調節性T細胞的免疫細胞。調節性T細胞可控制人體的免疫系統。沒有它們，免疫系統就會攻擊人體自身的組織和器官，這就是自身免疫。
該方法在血液幹細胞中添加了正常的FoxP3基因拷貝，可以產生所有類型的血細胞。在這項研究中，該方法使用類似於人類疾病的IPEX版本糾正了小鼠的基因突變，並恢復了適當的免疫調節。
為了將FoxP3基因的正常拷貝帶到血幹細胞中的適當位置，研究人員使用了一種稱為病毒載體的工具-一種經過特殊修飾的病毒，可以將遺傳信息攜帶到細胞核中而不會引起病毒感染。 UCLA團隊設計了該研究中使用的病毒載體，以使該基因僅在調節性T細胞中打開，而在其他類型的細胞中不打開。
UCLA大衛·格芬醫學院的兒科和微生物學，免疫學和分子遺傳學教授，Eli and Edythe Broad成員，Kohn表示：“很高興看到我們的基因治療技術可以用於多種免疫狀況”加州大學洛杉磯分校再生醫學與乾細胞研究中心。 “這是我們首次測試針對自身免疫性疾病的技術，該發現可以幫助我們更好地了解或導致針對其他自身免疫性疾病的新穎治療博客娛樂城諸如多發性硬化或狼瘡等疾病。”
IPEX名稱代表免疫失調，多內分泌病，腸病，X連鎖。該綜合徵可影響腸，皮膚和產生激素的腺體，例如胰腺和甲狀腺，以及身體的其他部位。它通常在生命的第一年內被診斷出，並可能在兒童早期威脅生命。 IPEX可以通過骨髓移植進行治療，但要找到匹配的骨髓供體c發發網-娛樂城這很困難，並且移植手術通常有風險，因為IPEX患者可能會非常重病。
在這項新研究中，加州大學洛杉磯分校的研究人員使用病毒載體將正常的FoxP3基因拷貝遞送到小鼠的血液幹細胞基因組中，從而產生功能性調節性T細胞。治療後不久，研究中的所有小鼠幾乎沒有IPEX症狀。
加州大學洛杉磯分校（UCLA）醫師學位課程的學生，該研究的第一作者卡特琳·馬西烏克（Katelyn Masiuk）說：“極其重要的是，我們只創建具有未突變的FoxP3基因的調節性T細胞。” “我們發現，如果在血液幹細胞中打開FoxP3蛋白，那麼整個血液系統就會異常運轉。我們意識到，我們需要電競運彩ptt的載體只能在由血幹細胞製成的調節性T細胞中製造FoxP3，而不能在血幹細胞本身或它們製造的其他類型的血細胞中製造FoxP3。
研究人員還將他們的IPEX靶向載體放入人血幹細胞中，然後將這些細胞輸注到沒有免疫系統的小鼠體內。人血幹細胞能夠產生開啟載體的調節性T細胞。
Kohn也是UCLA兒童發現與創新研究所和UCLA Jonsson綜合癌症中心的成員，他說，研究結果令人鼓舞，研究人員希望能在人類患者中測試這種方法。
Kohn表示，要使用IPEX來治療人類，將血幹細胞從骨損傷中去除淘金娛樂城IPEX患者的收入。然後，將使用IPEX-targ在實驗室中糾正FoxP3突變iwin娛樂城eting向量。患者將接受他們自己校正後如何算出你的偏財運的血幹細胞的移植，這將產生持續終身的調節性T細胞供應。
Kohn還是一項臨床試驗的主要研究人員，該試電競運彩怎麼買驗正在測試使用患者自己的基因校正的血液幹細胞來治療鐮刀狀細胞病（鐮刀狀細胞病），鐮狀細胞病是美國最常見的遺傳性血液病。治癒了40名SCID嬰兒。
Kohn Masiuk，Roger Hollis博士（研究的合著者和Kohn實驗室的成員）和斯坦福大學的Maria Grazia Roncarolo博士是FoxP3載體的發明者，UCLA技術開發小組已為其申請了專利。代表加州大學董事會。
用於IPEX的FoxP3載體尚未在臨床試驗中使用，尚未獲得FDA批准用於人類。
這項研究是由UCLA分子生物學研究所的Whitcome博士前培訓計劃和T32醫學科學家培訓計劃（美國國立普通醫學研究所的計劃）資助的。
本文已從UCLA提供的材料中重新發布。注意：材料的長度和內容可能已被編輯。有關更多信息，請聯繫引用的來源。
參考：
Masiuk，K.E.，Laborada，J.，Roncarolo，M.G.，Hollis，R.P.，＆Kohn，D.B.（2019年）。 HSC中的慢病毒基因療法可在IPEX綜合徵的小鼠模型中恢復特定於譜系的Foxp3表達並抑制自身免疫。 細胞幹細胞doi：10.1016 / j.stem.2018.12.003
