被稱為CRISPR的基因編輯技術是治療遺傳性疾病的革命性方法。但是，該工具尚未用於有效治療長期慢性病。密蘇里大學醫學院的段東昇博士領導的研究團隊已經確定並克服了CRISPR基因編輯的障礙，這可能為使用該技術的持續治療奠定基礎。
CRISPR基因編輯的靈感來自人體抵禦病毒的天然防禦能力。該技術使研究人員能夠通過切除和替換基因組中的突變來改變DNA序列，這種突變具有治療多種遺傳疾病和病症的潛力。段和他在美國國立衛生研究院和杜克大學的國家轉化科學促進中心MU的合作者一起，正在研究如何利用CRISPR治療杜氏肌營養不良症（DMD）。
DMD兒童的基因突變可完美娛樂城產生稱為肌營養不地下539公式良蛋白的蛋白質。沒有肌營養不良蛋白，肌肉細胞就會變弱並最終死亡。許多孩子失去行走的能力，呼吸和心臟功能所必需的肌肉最終停止工作。
瑪格麗特·普羅克·穆爾（Margaret Proctor Mul）的段（Duan）說：“ CRISPR本質上可以切除突變並將基因縫合在一起財神娛樂ligan MU醫學院醫學院分子微生物學和免疫學系醫學研究教授。 “為了做到這一點，CRISPR中的分子剪刀（稱為Cas9）必須知道要在哪里切割。要切割的位置被稱為gRNA的分子標記。我們驚訝地發現，通過增加標誌的數量，我們可以將小鼠模型的治療效果從三個月延長到18個月。”
Duan的實驗室使用CRISPR對6週齡的DMD小鼠進行了靜脈注射治療，並在18個月時尋求改善。他們最初採用了許多研究人員廣泛採用的策略。用這種方法，可以施用相似量的Cas9和gRNA。當直接注射到肌肉中效果很好時，當團隊嘗試對人體所有肌肉進行長期矯正時，該策略的效果不佳。他們發現骨骼肌中的肌營養不良蛋白沒有恢復並且心臟中的肌營養不良蛋白沒有恢復-治療失敗娛樂城ptt疾病進展。
在審查結果時，研究小組發現gRNA標誌的耗竭不成比例，這意味著gRNA不足以告知Cas9切割位置。研究小組增加了gRNA標誌的數量並重複了實驗。這項新策略可顯著增加心臟和骨骼肌中肌營養不良蛋白的恢復，並在18六合彩即時個月時減少肌肉瘢痕形成。另外，肌肉功能和心臟功能得到改善。
Duan說：“我們的結果表明，gRNA的丟失是長期系統性CRISPR治療的獨特障礙。” “我們相信可以通過增加和優化gRNA劑量來克服這一障礙。儘管這為改善DMD治療提供了令人振奮的可能性，但我們認為，這一原理也可以應用於針對其他一系列疾病和病症的CRISPR治療。”
在探索其他模型之前，研究人員將繼續在小大樂透開獎號碼鼠模型中測試和完善該方法。通過更多的研究，他們希望這一見解可以幫助使用CRISPR基因編輯為改進療法奠定基礎。
這項研究“ AAV CRISPR編輯挽救營養不良小鼠的心臟和肌肉功能長達18個月”，該研究最近在線發表於 JCI Insight。 .
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參考：Chady H.Hakim，Nalinda B.Wasala，Christopher E.Nelson，Lakmini P.Wasala，岳永平，Jacque2019娛樂城推薦A. Louderman，Thais B. Lessa，Daihua Dai，張克清，Gregory J. Jenkins，Michael E. Nance，潘秀芳，Kasun Kodippili，N。Nora Yang，陳世傑，Charles A. Gersbach和Dongdong Duan AAV CRISPR編輯可在營養不良的小鼠中挽救18個月的心臟和肌肉功能。 2018.JCI印西淘金娛樂城ght。 https://doi.org/10.1172/jci.insight。 .124297。
