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Duchenne Protein威博娛樂城Understudy為新型療法打開了大門

當演員無法在劇院中表演時,可以在舞台上進行排練(最好是演練一些角色)。 Bernard Jasmin博士實驗室的一項研究,今天發表在 自然通訊。 表明蛋白質也是如此。其結果為杜興氏肌營養不良症的新療法指明了方向。

患有杜興氏肌營養不良症(DMD)的孩子的X染色體突變註冊送點數me基因,通常會編碼抗肌萎縮蛋白,該蛋白為骨骼肌提供結構完整性。這種蛋白質的損失會導致嚴重的症狀,包括從四歲開始就開始出現肌肉力量下降的情況。目前,患有這種疾病的兒童的平均預期壽命為26歲。

儘管無法治愈,但圍繞蛋白質促卵磷脂的研究已經發展起來,這是一個有前途的研究領域,它與肌營養不良蛋白約80%相同,甚至在肌肉發育的早期就被取代。 Utrophin是由6號染色體上的一個基因產生的,可以預期在DMD患者中是完整的。

該項目的博士後首席研究員克里斯蒂娜·佩拉多(ChristinePéladeau)博士說:“基於Utrophin的療法實際上適用於所有DMD患者,無論他們的肌營養不良蛋白突變如何”。 “這在大多數其他治療方法中我們都看不到。”

這項研究著眼於特定的“ IRES依賴性翻譯”途徑,該途徑誘導細胞的核醣體觸發促卵磷脂的產生。該團隊測試了262種FDA批准的藥物,以查看哪些藥物可以最有效地激活IRES介導的翻譯,從而增強肌肉中的Utrophin表達。目前市場上最強的競爭者是兩種藥物-β受體阻滯劑Betaxolol和降低膽固醇的藥物普伐他汀。當在DMD的小鼠模型中給藥時,這些藥物各自促進的肌肉力量增加接近健康小鼠。

在包括使用病毒載體的肌營養不良蛋白基因替代在內的更困難的方法之上,許多優勢支持將Utrophin作為DMD治療。重新使用FDA批准的藥物還可以加快臨床試驗過程。劑量重新發發網需求量預計會很低,正在改善 娛樂城評價低毒的機會。

此外,促性腺激素似乎參與了人體自身抵抗疾病的努力。

進行這項研究的實驗室的負責人Bernard Jasmin博士說:“ DMD的肌肉有一種自然地試圖上調卵磷脂的水平的趨勢,因為它知道沒有肌營養大樂透中2個號碼多少錢不良蛋白。” “六合彩中獎金額顯然不是tha娛樂城雖然足夠了,但是如果沒有這種內在的上調,DMD會更糟。”

通過已確定的途徑進一步刺激該自然反應,可以與人體一起增強肌肉,而不會對治療產生不利的免疫反應。它還證明了將IRES介導的翻譯用於治療目的的希望。它是原則上的證明,可支持該方法可用於其他疾病(如癌症和神經退行性疾​​病)的想法。

參考:Péladeau等(2020)。鑑定治療iwin娛樂城靶向eEF1A2並上調營養不良性肌肉中的Utrophin A翻譯。 自然通訊。 DOI:https://doi.org/10.1038/s41467-020-15971-w。 

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