用於杜氏肌營養不良症的實驗性基因治療盒已經過改進，可提供更好的性能。將療法帶入肌肉細胞的彈藥盒中包含更新版本的小型化治療基因。所謂的抗肌營養不良蛋白已經過重組，以增強其功能。
修改後的版本在UW Medicine實驗室開發並在肌肉營養不良的動物模型中進行了測試。結果發表在 分子療法，是Cell Press期刊。
Duchenne肌營養不良症是一種縮短壽命的遺傳性疾病，其特徵在於使肌肉無力的能力減弱，並隨著時間的推移而惡化。這種病幾乎只影響男性。它是由X染色體突變引起的，這些X染色體突變會干擾營養不良蛋白的產生，從而形成並維持健康的肌肉。
病毒載體正在作為貨船來探索，用於對幾種疾病進行基因治療。對於杜興氏肌營養不良症，研究人員正在設計和測試將療法直接送入肌肉細胞的載體。這些載體中的一些靶向突變。其他人則攜帶合成的肌營養不良蛋白基因。
攜帶治療工具的工具是從與腺相關的小型病毒重新改造而成的。這些重新利用的病毒仍然可以進入人類細胞。腺相關病毒不會引起感染，但可以大樂透即時開獎號碼引起通常較輕的免疫反應。
UW Medicine開發的治療儀的早期版本娛樂城評價在以前的實驗室研究中，t盒確實增強了肌肉功能，但沒有完全增強。部分原因是科學家必須濃縮巨大的肌營養不良蛋白基因，使其適合運輸病毒539連碰意思。
華盛頓大學醫學院神經病學，醫學和生物化學教授Jeffrey S.Chamberlain從他的發明開始就一直參與這項研究hoya娛樂城 實驗室的原始基因治療盒對它們的最新改造。他的研究小組是第一個證明腺相關病毒載體可以將基因傳遞給全身肌肉的人。
張伯倫隸屬於威斯康星大學醫學院幹細胞與再生醫學研究所。他還擔任了肌營養不良症患者的麥考恩賦權主席，並指導西雅圖的參議員保羅·D·韋斯通（Paul D. Wellstone）肌營養不良症專門研究中心。該中心匯集了來自多個機構的科學家和臨床醫生，以研究各種肌肉營養不良的潛在機制並尋求治療方法，以期制止疾病的發展。
杜興氏肌營養不良症會削弱步行能力。最終，這種情況還會影響心臟和呼吸肌肉。直到最近，患有這種疾病的年輕人還沒有活到成年早期，就死於心衰或呼吸衰竭。
在具有類似基因突變的動物中測試了針對杜興氏肌營養不良症的新型基因治療方法。通過肌肉內註射和全身遞送來施用盒。
根據該項目的其他研究人員，肌肉生物學家兼西澳大學醫學院生物化學教授張伯倫和斯蒂芬·豪施卡（Stephen Hauschka）的論文，以及該項目的其他研究人員，較新的盒式磁帶在目的上要優於以前的版本。這種治療可增加小鼠的肌肉強度，同時防止收縮引起的損傷 娛樂城廣告在某些類地下539玩法型的肌肉中。它的效果是持久的。
張伯倫說：“這些結果對於杜興氏肌營養不良症患者是令人鼓舞的。” “我們的研究確定了兩種設計，它們的功能比以前的最佳構造更好。”
為了產生更好的微營養蛋白，研究人員對植物中所含的小尺寸遺傳物質進行了一些結構性改變娛樂城體驗金500ctors。新型號帶有獨特的組合，其中包括24種類似血影蛋白的重複序列中的4到6個金大發娛樂城在全長肌營養不良蛋白中，並且在鉸鏈結構域中包含一些差異。鉸鏈結構域可通過影響微肌營養不良蛋白的柔性來影響其功能。鉸鏈域問題可能導致微肌營養不良蛋白功能失調。血影蛋白重複序列是細胞骨架蛋白的裝配平台，還具有其他作用。
下一代轉基因之一募集了肌營養不良蛋白相關蛋白神經元一氧化氮合酶。該轉基因是研究性基因轉移候選藥物SGT-001的組成部分，正在進行的一項臨床試驗中正在評估這種藥物在Duchenne肌營養不良患者中的安全性和有效性。波士頓地區生物技術公司Solid Biosciences正在進行臨床試驗，稱為IGNITE DMD。
進一步的實驗室研究可能會導致盒中其他功能的改進。例如，需要做更多的工作來確定一種遺傳結構，其大小足夠小，可以包裝在一種載體中，是否足以滿足所有肌肉群的需要。同樣，在心臟和and肌等解剖肌肉中可能可以獲得更好的基因表達。
本文已由華盛頓大學醫學院提供的材料重新發表。注意：材料的長度和內容可能已被編輯。有關更多信息，請聯繫引用的來源。
參考文獻：朱利安·拉莫斯（Julian N. Ramos），卡特琳·霍林格（Katrin Hollinger），尼古拉斯·E·本格森（Niclas E. Bengtsson），詹姆斯·艾倫（James M. Allen），斯蒂芬·D·豪施卡（Stephen D. 2019.開發具有增強功能的新型微營養蛋白。 DOI：https：//doi.org/10.1016/j.ymthe.2019.01.002。
